ENTONCES, ¿QUÉ ES LA TERAPIA GÉNICA?
ES EL PROCESO DE INVESTIGAR POSIBLES TRATAMIENTOS GENÉTICOS
Existe el potencial de que una afección genética tenga un tratamiento genético. Este razonamiento lógico ha dado lugar a más de 50 años de investigaciones en terapia génica. Hoy en día se está evaluando la terapia génica en múltiples ensayos clínicos a fin de determinar sus beneficios y riesgos para una diversidad de afecciones genéticas, entre ellas, la hemofilia A y B.
Terapia celular
En la terapia génica ex vivo —un tipo de terapia celular— el proceso ocurre fuera del cuerpo. Primero, se retiran del cuerpo las células afectadas. En un laboratorio se introduce en las células un material genético funcional; seguidamente se devuelven estas células al cuerpo del paciente (es decir, la terapia CAR-T).
Modificación génica
La idea de la modificación génica es hacer cambios al ADN original. Esta técnica posibilita reparar el ADN original o agregar nuevo ADN en un sitio específico. Algunos métodos de modificación génica que se están investigando son “las nucleasas con dedos de zinc” y la técnica “CRISPR” (siglas en inglés de “repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas”).
Transferencia génica
Con el método de terapia génica llamado “transferencia génica”, se introduce en una célula un gen funcional para que haga la función del gen mutado (es decir, administración por vector). Se están explorando métodos virales, químicos y físicos para transferir genes. La transferencia del nuevo gen se produce dentro del cuerpo (in vivo) tras administrarse por vía sistémica, generalmente con una infusión intravenosa. El material genético original de los cromosomas está destinado a permanecer inalterado. Esto significa que el gen mutado seguiría ahí, y que todavía puede transferirse a los hijos de la persona.
En HemDifferently nos interesa explorar la ciencia que impulsa la terapia de transferencia génica.
Más de 50 años de investigaciones
La terapia génica se ha explorado como una posible estrategia terapéutica durante más de 50 años.
Hay más de 2500 estudios de terapias génicas que han comenzado, han finalizado o prosiguen en el mundo entero.
Cronología de la terapia génica
1972
La revista Science habla de un concepto de la terapia génica como una forma de tratamiento
1984
El Dr. Gordon Vehar publica un artículo que informa sobre una clonación exitosa del factor VIII
1990
Primer ensayo de terapia génica en seres humanos
1999
En un ensayo temprano de terapia génica con el vector de virus no adenoasociado (no VAA), se aprende sobre los riesgos relacionados con el potencial de una inmunorrespuesta grave
2003
Finaliza el Proyecto del Genoma Humano
2003
Se aprueba en China la primera terapia génica para el tratamiento de cánceres de cabeza y cuello
2005
Comienza el primer ensayo de terapia génica para la hemofilia B con la tecnología del vector VAA
2015
Comienza el primer ensayo de terapia génica para la hemofilia A con la tecnología del vector VAA
2017
Se aprueba en Estados Unidos la primera terapia génica (para una enfermedad genética que causa ceguera)
2020
La FDA publica las pautas orientativas sobre las investigaciones en terapia génica para la hemofilia en EE. UU.
2022
Aprobación de una terapia de transferencia génica para la hemofilia B por parte de la FDA.
Futuro
Se están haciendo más investigaciones en aplicaciones y tecnologías en terapia génica para la hemofilia
Se están evaluando muchas terapias génicas en ensayos clínicos en curso, a fin de determinar sus posibles riesgos y beneficios para una diversidad de afecciones.
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