LOS POSIBLES RIESGOS DE LA TERAPIA GÉNICA

ES FUNDAMENTAL ENTENDER LA SEGURIDAD

Hay muchos tipos de terapia génica que se están investigando en adultos, al menos al comienzo. Algunas terapias génicas podrían no surtir efecto en pacientes que tengan determinados anticuerpos u otras afecciones preexistentes. Actualmente se están realizando ensayos clínicos sobre una diversidad de afecciones genéticas para determinar los posibles riesgos del tratamiento con terapia génica.

Es importante saber que durante el desarrollo de las terapias génicas se toman muchas precauciones de seguridad. Los ensayos clínicos realizados en Estados Unidos son monitoreados estrechamente por la FDA y los Institutos Nacionales de la Salud. La seguridad de los pacientes es la máxima prioridad.

Posibles riesgos a tener en cuenta

La transferencia génica en la que se emplean vectores VAA para transferir el nuevo material genético puede acarrear varios riesgos:

  • Tal como pasa con cualquier terapia génica, el sistema inmunitario del cuerpo podría responder al vector terapéutico recién introducido como si este fuera un invasor. Una reacción del sistema inmunitario puede ocasionar inflamación y otros riesgos graves.
  • Si bien el propósito de usar un vector determinado es el de dirigir el nuevo gen a un tipo de tejido específico, los vectores pueden desplazarse a otras células que no eran objeto del tratamiento. Los científicos están estudiando las posibles repercusiones de seguridad de que los vectores terapéuticos se dirijan a otros tipos de tejidos.
  • Después de la administración de la terapia génica, el cuerpo del receptor puede liberar partículas sobrantes del vector. Este fenómeno, llamado excreción (shedding) del vector, puede producirse a través de líquidos corporales como la orina, la saliva o la esperma. La excreción del vector plantea la posibilidad de transmitir esos materiales sobrantes a personas no tratadas, a través del contacto estrecho. Actualmente se está evaluando la importancia de la excreción del vector en ensayos clínicos sobre terapia génica.
  • Existe la posibilidad de que la terapia génica ocasione la producción de demasiada proteína. El efecto de esta sobreproducción (“sobreexpresión”) podría depender del tipo de proteína que se esté creando. Actualmente se está evaluando la importancia de la sobreproducción en ensayos clínicos sobre terapia génica.
  • Cabe la posibilidad de que la terapia génica no surta efecto alguno en ciertas personas. Aún no se sabe con certeza cuánto pueden durar los efectos de la terapia génica.

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