OBSERVEMOS MÁS DE CERCA EL MÉTODO DE LAS INVESTIGACIONES EN TRANSFERENCIA GÉNICA

Uno de los métodos de terapia génica que se está explorando actualmente en ensayos clínicos se denomina transferencia génica. Esta estrategia se propone introducir en el cuerpo un gen funcional (es decir, activo), para averiguar si este puede producir una proteína necesaria.

Crear un gen funcional

El proceso de la terapia de transferencia génica comienza cuando se crea un gen funcional (activo) en el laboratorio. El gen funcional se diseña de modo que contenga las instrucciones para elaborar una proteína necesaria.

Los científicos diseñan genes funcionales para satisfacer necesidades específicas. Por ejemplo, en los pacientes que tienen hemofilia A se requiere un gen F8 para codificar una proteína llamada factor VIII, que es esencial para la coagulación; en quienes tienen hemofilia B, se requiere el gen F9 para codificar la proteína factor IX.

La terapia de transferencia génica ha sido evaluada en más de 900 ensayos clínicos.

Construir un vector terapéutico

Ahora es necesario transferir el gen funcional dentro del cuerpo. Hay que protegerlo y dirigirlo a su destino. Para esto se recurre a un vector terapéutico, que se crea modificando un virus natural. Se elabora la envoltura del virus sin el ADN viral y se introduce el gen funcional dentro de dicha envoltura vacía. El vector terapéutico, que ha dejado de ser un virus, está diseñado para transferir el gen funcional a las células del cuerpo que lo necesitan.

¿Cómo se elabora un vector terapéutico?

Al igual que los genes funcionales, los vectores terapéuticos se crean en el laboratorio. Los científicos crean billones de vectores al generar la envoltura externa vacía del virus. Ya que el cuerpo tiene defensas naturales contra las proteínas externas, la envoltura es necesaria para proteger el gen funcional y actúa como un vehículo de transporte para conducirlo a las células apropiadas dentro del cuerpo. A veces la envoltura viral se denomina “virus neutralizado” porque carece de ADN viral.

El ADN del gen funcional está protegido por un vector terapéutico, que lo transporta dentro del cuerpo.

Determinar la elegibilidad

Como parte de las investigaciones en terapia génica, un profesional de la salud debe determinar si un paciente es elegible. Podrían tomarse en consideración factores como la edad, el sexo y la salud de los órganos.

OTROS CRITERIOS DE ELEGIBILIDAD

Los vectores terapéuticos que se emplean en las investigaciones suelen elaborarse a partir de virus adenoasociados (VAA). Que se sepa, estos virus no causan enfermedades en las personas. Están presentes naturalmente por todo el mundo, por lo que algunas personas ya habrán desarrollado inmunidad al exponerse a ellos en algún momento de su pasado. El hecho de tener inmunidad preexistente a los VAA empleados en la terapia génica podría reducir o eliminar su efectividad. Por esta razón, puede que haya que evaluar a los pacientes candidatos haciéndoles un análisis de sangre para garantizar que no tengan inmunidad.

Transferir el gen funcional

Una vez que se determine que el paciente es elegible, puede procederse a administrarle la terapia génica para evaluar su seguridad y sus efectos.

Una única infusión administrada una sola vez en un entorno clínico adecuado introduce un gran número de vectores terapéuticos dentro del cuerpo. El vector terapéutico está diseñado tanto para proteger el gen funcional como para conducirlo a las células preferidas, donde puede usarse para elaborar las proteínas necesarias. Se están realizando investigaciones para determinar el posible efecto de que el vector terapéutico transfiera el gen funcional a otras células del cuerpo.

Una vez en el cuerpo, el nuevo gen está diseñado para desempeñar la función del gen ausente o disfuncional. El propósito es proporcionar instrucciones para que el cuerpo elabore por su cuenta la proteína que necesita. Las investigaciones en curso están evaluando los riesgos y efectos de introducir el nuevo gen.

La terapia genica remplaza el gen mutado?

Ya que el nuevo gen funcional no está destinado a convertirse en una parte del ADN del receptor, el gen mutado o faltante original permanece inalterado. La terapia de transferencia génica no está diseñada para reemplazar ni modificar el gen existente, por lo que el gen mutado aún podría transmitirse a futuras generaciones.

¿Lo sabía?

Los vectores específicos empleados en las terapias génicas se escogen por su capacidad de dirigirse selectivamente a las células adecuadas dentro del cuerpo. En la terapia de transferencia génica para la hemofilia A y B se están investigando vectores que se dirigen a células hepáticas, porque estas pueden elaborar las proteínas necesarias para la coagulación de la sangre.

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Monitorear la seguridad y la eficacia

El monitoreo periódico después de la terapia génica es importante porque permite a los investigadores entender los riesgos o efectos que podría tener la transferencia génica. Los pacientes que participan en ensayos clínicos se reúnen con sus equipos médicos para hacerse análisis de sangre y conversar sobre sus tratamientos farmacológicos y su estilo de vida; esto permite recopilar datos como parte del estudio.

Como sucede con todos los medicamentos, la respuesta a la terapia génica puede variar según la persona. Los investigadores de ensayos clínicos actuales están evaluando la posible duración de la acción de la terapia génica, con la finalidad de crear un tratamiento duradero.

Tenga en cuenta que hasta la fecha no se ha aprobado el uso ni se ha determinado la seguridad o la eficacia de ninguna terapia génica para la hemofilia A o B.

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