LOS OBJETIVOS DE LA TERAPIA DE TRANSFERENCIA GÉNICA
INVESTIGUEMOS IDEAS EXCEPCIONALES Y SUS POSIBILIDADES
Hay ensayos clínicos en curso para determinar los riesgos y si se requieren tratamientos adicionales. También se están determinando si las cargas impuestas por las enfermedades crónicas podrían reducirse o eliminarse en algunas personas. Es importante recordar que los efectos a largo plazo de la terapia de transferencia génica tampoco se han determinado y están en fase de estudio.
Hay muchas terapias génicas en fase de investigación para una diversidad de trastornos. Hasta la fecha no se ha aprobado el uso ni se ha determinado la seguridad o la eficacia de ninguna terapia génica para la hemofilia A o B.
INVESTIGUEMOS LAS POSIBILIDADES
LOS TRES OBJETIVOS PRINCIPALES QUE LOS INVESTIGADORES ESTÁN EXPLORANDO
La introducción de genes funcionales
Uno de los objetivos de la terapia de transferencia génica que se está investigando consiste en introducir genes funcionales dentro del cuerpo para que desempeñen la función de los genes mutados causantes de la afección genética.
La producción de proteína
También se investiga si el nuevo gen funcional ayuda al cuerpo a producir la proteína que necesita para funcionar debidamente. Por ejemplo: en los ensayos de la hemofilia A o B, el objetivo es permitir que el cuerpo produzca por su cuenta el factor VIII o el factor IX, respectivamente.
La eliminación o reducción de la carga impuesta por los tratamientos
Las investigaciones en curso están intentando determinar si la terapia génica puede ayudar al cuerpo a producir las proteínas necesarias, con la posibilidad de que se reduzca o elimine la necesidad de otros tratamientos y el manejo sistemático de las enfermedades. Las investigaciones examinan también si esta podría aumentar o disminuir las cargas físicas, mentales y emocionales de una enfermedad. Aunque puede que la terapia génica no logre reparar el daño preexistente, en los ensayos también se está evaluando si es capaz de retardar el empeoramiento de todo daño futuro.
