Quels sont les risques de la thérapie génique ? – Welcome to HemDifferently by BioMarin
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Quels sont les risques de la thérapie génique ?

Nombreuses sont les études qui ne basent leurs recherches que chez l’adulte, du moins au début, et certaines thérapies géniques échouent chez les groupes de patients présentant certains anticorps ou d’autres maladies préexistantes. La thérapie génique comporte également des risques. Des essais cliniques sont actuellement réalisés sur divers profiles de patients afin de déterminer tous les risques potentiels liés aux traitements par thérapie génique.

LA SÉCURITÉ EST UNE PRIORITÉ ABSOLUE

Il est important de comprendre que de nombreuses précautions de sécurité sont prises lors du développement de la thérapie génique. Les essais cliniques aux États-Unis sont étroitement surveillés par la FDA (Food and Drug Administration) et les National Institutes of Health. Selon la FDA, plus de 800 nouveaux médicaments expérimentaux de thérapie génique active font actuellement l’objet de dossiers déposés auprès de l’administration. La sécurité du patient est la priorité absolue. Les essais cliniques et les recherches en cours ont permis d’identifier certains risques associés à la thérapie génique. Les efforts continus et l’expérience pourraient révéler d’autres risques encore inconnus.

RISQUES POTENTIELS

Le transfert de gènes utilisant un vecteur AAV (virus adéno-associé) vecteur pour produire le nouveau matériel génétique présente plusieurs risques:

  • Comme pour n’importe quel virus, le système immunitaire de l’organisme pourrait réagir au vecteur thérapeutique nouvellement introduit comme s’il s’agissait d’un intrus. Une telle réaction du système immunitaire peut entraîner une inflammation et d’autres risques graves.
  • Une réaction immunitaire pourrait également réduire, voire annuler, l’efficacité de la thérapie génique. C’est pourquoi les patients intéressés par la thérapie génique font souvent l’objet d’un test diagnostic par prise de sang pour vérifier la présence d’anticorps contre un virus spécifique.
  • Bien que l’utilisation d’un vecteur particulier ne soit limitée au transport du nouveau gène vers un type de tissu spécifique, les virus peuvent affecter d’autres cellules qui n’étaient pas ciblées, avec la possibilité de causer des dommages ou d’aggraver la maladie ou l’affection.
  • Après l’administration de la thérapie génique, des particules de vecteurs peuvent être éliminées de l’organisme du receveur. Appelé excrétion du vecteur, ce processus a lieu dans les selles, l’urine, la salive et autres fluides corporels excrétés. L’excrétion induit la possibilité de transmettre ces matériaux résiduels à des personnes non traitées (par un contact rapproché). Les études en cours sur la thérapie génique évaluent l’importance de l’excrétion du vecteur.
  • Les études à long terme cherchent à connaître l’impact, positif comme négatif, de la thérapie génique sur la santé de l’organe ou des tissus ciblés.
  • La thérapie génique peut entraîner une production trop importante de protéines. L’effet de cette surproduction, ou surexpression, pourrait varier selon le type de protéine produite.
  • Comme pour tout traitement, la réponse à la thérapie génique peut varier d’un patient à l’autre. La durée de l’efficacité du traitement par thérapie génique est actuellement évaluée dans les études cliniques en cours.

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