Dans le cas de la thérapie génique, des essais cliniques tentent de définir le risque et si, selon le profil des patients, cette dernière pourrait réduire voire éliminer la nécessité d’un traitement continu et améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de maladies chroniques. Il est important de rappeler que les effets à long terme de la thérapie génique, y compris leur durée, sont toujours à l’étude et qu’ils n’ont pas encore été déterminés.
La thérapie génique vise à traiter des mutations spécifiques dans les instructions génétiques d’un individu, permettant à l’organisme de produire les protéines fonctionnelles dont il a besoin.
Les gènes correspondent aux instructions de l’organisme
Parmi ses objectifs, la thérapie génique vise à introduire des gènes fonctionnels dans l’organisme pour tenter de cibler les mutations responsables des maladies génétiques.
De plus, les recherches se penchent sur un moyen pour le nouveau gène fonctionnel d’aider l’organisme à produire la protéine dont il a besoin et fonctionner correctement. Dans le cas de l’hémophilie A ou B, l’objectif est par exemple de permettre à l’organisme de produire du facteur VIII ou du facteur IX, respectivement, de manière entièrement autonome.
Des recherches en cours visent à déterminer si la thérapie génique pourrait permettre à l’organisme de produire ses propres protéines fonctionnelles, réduisant ou éliminant ainsi le recours au traitement habituel.
Des études tentent de définir si la thérapie génique pourrait éliminer, ou du moins réduire, la prise en charge systématique de la maladie. Les patients pourraient alors voir leur qualité de vie (physique, mentale et émotionnelle) s’améliorer. Si la thérapie génique ne peut pas traiter les dommages préexistants, elle peut toujours en atténuer la progression.
Tous ces objectifs, sans oublier les risques associés, sont l’objet de recherches cliniques actuelles chez l’Homme.
