[vc_row][vc_column][vc_column_text]¿Puede una enfermedad genética tener una solución genética? Este razonamiento lógico dio lugar a la primera investigación en terapia génica hace más de 50 años. Ahora que la terapia génica se ha evaluado en numerosos ensayos clínicos en distintas enfermedades genéticas para determinar los posibles riesgos y beneficios, la investigación en terapia génica posee la capacidad de ofrecer una opción totalmente nueva a las personas que padecen enfermedades genéticas específicas y a quienes los apoyan y cuidan.[/vc_column_text][vc_row_inner][vc_column_inner][vc_text_separator title=”” color=”custom” accent_color=”#ffffff”][/vc_column_inner][/vc_row_inner][vc_row_inner][vc_column_inner width=”1/4″][/vc_column_inner][vc_column_inner width=”3/4″][vc_column_text]
LA TERAPIA GÉNICA TIENE COMO FIN TRATAR LAS MUTACIONES GENÉTICAS
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Interior de la célula
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En otras palabras, la terapia génica se está investigando en los estudios clínicos como un método novedoso que intenta usar genes para tratar o prevenir las enfermedades.
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MÉTODOS DE TERAPIA GÉNICA QUE SE ESTÁN ESTUDIANDO
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Terapia de transferencia de genes
[/vc_column_text][/vc_column_inner][vc_column_inner el_class=”content-img-text” width=”3/4″][vc_column_text]Se están explorando algunos enfoques distintos de la terapia génica. La terapia génica puede implicar el intento de reparar o reemplazar un gen mutado, desactivar un gen mutado que está dando problemas o introducir una copia funcional del gen en el organismo para ayudarle a producir la proteína afectada.[/vc_column_text][/vc_column_inner][/vc_row_inner][vc_row_inner][vc_column_inner el_class=”image-column” width=”1/4″][vc_text_separator title=””][vc_single_image image=”228″ img_size=”110X120″ alignment=”center”][vc_column_text css=”.vc_custom_1563834963728{margin-top: 0px !important;border-top-width: 0px !important;padding-top: 0px !important;}”]
Terapia génica ex vivo
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- Con el método de terapia génica denominado «transferencia de genes» se introduce un gen funcional en el interior de una célula con la intención de que funcione en lugar del gen mutado. Se están investigando métodos virales, químicos y físicos para la transferencia de genes. La transferencia de nuevos genes se produce en el interior del organismo (in vivo) después de su administración sistémica, a menudo administrados con una infusión intravenosa (i.v.). Lo que se pretende es no modificar el material genético originario que se encuentra en el cromosoma. Es decir, el gen mutado seguiría estando ahí y se seguiría transmitiendo a la descendencia de una persona.
- En la terapia génica ex vivo, que es un tipo de terapia celular, el proceso tiene lugar fuera del organismo. En primer lugar, se extraen las células afectadas del cuerpo mediante una biopsia. En el laboratorio, se introduce en las células el material genético funcional y, posteriormente, estas se vuelven a introducir en el organismo del paciente.
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Modificación del genoma
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- En la modificación del genoma, la idea es realizar cambios en el ADN original. Esta técnica hace que la reparación del ADN original o la adición de nuevo ADN en una localización específica sean posibles. Algunos ejemplos de métodos de corrección génica que se están estudiando son las nucleasas con dedos de zinc y la técnica CRISPR (grupos de repeticiones palindrómicas cortas en intervalos regulares).
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MÁS DE 50 AÑOS DE INVESTIGACIÓN
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Si desea explorar las investigaciones futuras, actuales y pasadas en terapia génica, visite la página ClinicalTrials.gov
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CRONOLOGÍA DE LAS TERAPIAS GÉNICAS
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INVESTIGACIÓN EN CURSO
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¿TIENE ALGUNA PREGUNTA? ¿EN QUÉ PODEMOS AYUDARLE?
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