Esta página de internet es un servicio educativo proporcionado por BioMarin y está destinada únicamente a residentes de EE. UU. Se están estudiando muchas terapias génicas para la hemofilia A y B en seres humanos para determinar si son seguras y eficaces. No se ha autorizado el uso de ninguna terapia génica para la hemofilia ni se ha determinado que sean seguras ni eficaces.

¿Cuáles son los riesgos de la terapia génica?

Muchos tipos de terapia génica se están investigando solo en adultos, al menos, en su fase inicial, y algunas terapias génicas no funcionarán en pacientes con determinados anticuerpos u otras dolencias preexistentes. La terapia génica también conlleva riesgos. Los ensayos clínicos que están en curso se están realizando en personas con características muy diversas para determinar los posibles riesgos del tratamiento con la terapia génica.

LA SEGURIDAD ES UNA PRIORIDAD MÁXIMA

Es importante saber que, durante el desarrollo de la terapia génica, se están tomando muchas precauciones de seguridad. En Estados Unidos, los ensayos clínicos los supervisa la Administración de Alimentos y Medicamentos y los Institutos Nacionales de la Salud (National Institutes of Health) muy estrechamente. De acuerdo con una evaluación realizada por la FDA, esta agencia gubernamental tiene archivados actualmente más de 800 fármacos nuevos activos en fase de investigación clínica de terapia génica. La seguridad de los pacientes es la máxima prioridad. Los ensayos y estudios clínicos que se están realizando han identificado algunos riesgos asociados a la terapia génica, y los estudios que se lleven a cabo más adelante y la experiencia obtenida pueden hallar otros riesgos que no se conocen hoy en día.

POSIBLES RIESGOS

La transferencia de genes que emplea un vector virus adeno-asociado (AAV) para administrar el nuevo material genético presenta varios riesgos:

  • Al igual que con todos los virus, el sistema inmunitario del organismo podría responder al vector terapéutico que se acaba de introducir como si se tratara de un intruso. Una reacción inmunitaria puede provocar inflamación y otros riesgos graves.
  • Una reacción inmunitaria también podría hacer que la terapia génica sea menos eficaz o no sea eficaz en absoluto. Esto es por lo que a menudo se selecciona a los posibles pacientes que pueden recibir la terapia génica, para determinar si presentan anticuerpos contra un virus específico.
  • Mientras que el objetivo de usar un vector concreto es dirigir el nuevo gen a un tipo de tejido específico, los virus pueden afectar a otras células que no se querían tratar, lo que podría producir daños u otras enfermedades o dolencias.
  • Tras la administración de la terapia génica, las partículas del vector se pueden excretar del cuerpo del receptor. Esta excreción del vector se puede producir a través de las heces, la orina, la saliva y otros líquidos eliminados a través del organismo. La eliminación aumenta la posibilidad de que estos materiales restantes se traspasen a personas que no estén en tratamiento (mediante el contacto directo). Su relevancia se está evaluando actualmente en los ensayos clínicos sobre terapia génica.
  • La posibilidad de que la terapia génica pueda afectar negativamente a la salud del órgano o los tejidos tratados de forma selectiva se está evaluando en los estudios a largo plazo.
  • La terapia génica puede tener como resultado la producción de demasiadas proteínas. El efecto de esta hiperproducción (o sobreexpresión) podría variar según el tipo de proteína que se esté generando.
  • La terapia génica podría no funcionar en modo alguno en algunos pacientes, y hoy en día todavía no está claro cuánto tiempo pueden durar los efectos de la terapia génica.

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